Tóm tắt

Mục tiêu: Đánh giá kết quả điều trị bệnh nhân (BN) UNBTK nhóm nguy cơ thấp và trung bình được chẩn đoán tại Bệnh viện Nhi Trung ương (BVNTW) giai đoạn 2021 – 2024 bằng phác đồ SIOPEN.

Đối tượng, phương pháp: Nghiên cứu hồi cứu, mô tả 75 BN UNBTK nguy cơ thấp, trung bình được chẩn đoán và điều trị theo phác đồ SIOPEN tại BVNTW từ 01/2021 đến tháng 12/2024 và được theo dõi tới 30/06/2026.

Kết quả: Trung vị tuổi mắc bệnh là 10,2 tháng, 92% BN dưới 5 tuổi, 8% BN từ 5 tuổi trở lên. Có 43 BN thuộc nhóm nguy cơ thấp chiếm 57,3%. Trong nhóm nguy cơ thấp, có 11 BN chỉ cần theo dõi, chiếm 25,6%, và 32 BN cần điều trị hóa chất hoặc hóa chất phối hợp phẫu thuật, chiếm 74,4%. Phần lớn các BN nhóm nguy cơ thấp chỉ cần điều trị 2-4 đợt hóa chất, chỉ có 12% nhóm này cần điều trị trên 4 đợt hóa chất. Nhóm nguy cơ trung bình có 32 BN, chiếm 42,7%, trong đó 18 BN cần điều trị trên 4 đợt hóa chất, 50% BN nhóm nguy cơ trung bình cần điều trị 6 đợt hóa chất hoặc nhiều hơn. Thời gian theo dõi trung bình của nhóm nghiên cứu là 39,1 ± 15,4 tháng, trong đó có 14,7% BN theo dõi 5 năm. OS (tỷ lệ sống thêm toàn bộ) và EFS (tỷ lệ sống thêm không sự kiện) 5 năm ước tính theo Kaplan – Meier của nhóm nghiên cứu lần lượt là 97,3% và 89,6%. EFS 5 năm của nhóm nguy cơ thấp và trung bình lần lượt là 95,4% và 82,1% (p=0,116). EFS 5 năm của nhóm mô học thuận lợi và không thuận lợi là 92,5% và 81,4% (p=0,411). EFS 5 năm cũng chưa có sự khác biệt giữa các nhóm LDH huyết thanh, VMA và HVA niệu. 

Kết luận: BN UNBTK nhóm nguy cơ thấp và trung bình đạt được kết quả điều trị cao với phác đồ SIOPEN.