Tóm tắt

Đặt vấn đề: Thalassemia chiếm tỷ lệ rất cao ở Việt Nam, với 2000 ca thalassemia nặng mới được chẩn đoán mỗi năm. Ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị duy nhất chữa khỏi hoàn toàn bệnh thalassemia thể nặng. Nghiên cứu này nhằm mô tả đặc điểm của bệnh nhân bị thalassemia thể nặng và đánh giá tính khả thi và hiệu quả của liệu pháp ghép tế bào gốc đồng loại tại Bệnh viện Trung ương Huế, Việt Nam.

Đối tượng, phương pháp: Đây là nghiên cứu can thiệp theo dõi dọc được tiến hành tại Bệnh viện Trung ương Huế, Việt Nam đối với bệnh nhân thalassemia thể nặng đã được ghép tế bào gốc đồng loại từ tháng 9 năm 2024 (bắt đầu chương trình) đến tháng 6 năm 2025. Dữ liệu được phân tích dựa trên phần mềm SPSS v.18.0.

Kết quả: Có 8 ca bị thalassemia nặng có phù hợp HLA với anh chị em được tiến hành ghép tủy trong thời gian nghiên cứu. Hiện tại, tất cả các bệnh nhân đều lành bệnh và không bị mảnh ghép chống chủ. Trung vị độ tuổi lúc tiến hành ghép là 5,6 tuổi (2,5-9,0). Nam và nữ chiếm tỷ lệ lần lượt là 62,5% và 37,5%. Có 5 trường hợp mắc HbE/Beta-Thalassemia và 3 trường hợp mắc alpha-thalassemia. Trung vị Ferritine trước ghép là 1078,5 ng/ml (236-2917). Trung vị số lượng tế bào có nhân là 9,55x10⁸ tế bào/kg (8,4-10 x10⁸). Trung vị thời gian mọc tiểu cầu và bạch cầu trung tính lần lượt là 19 ngày (16-24) và 21 ngày (13-21). Có hai trường hợp bị mảnh ghép chống chủ cấp tính độ I ở da, và hai trường hợp bị xuất huyết bàng quang sớm sau ghép. Trung vị chimerism vào ngày 30 là 97,9%. Trung vị Hb sau ghép là 12,7 g/dl (10,6-14,7). Tất cả bệnh nhân hiện rất khỏe mạnh mà không cần truyền hồng cầu.

Kết luận: Ghép tế bào gốc đồng loại là liệu pháp tốt để chữa bệnh thalassemia nặng có phù hợp HLA với anh chị em ruột. Liệu pháp này chứng minh hiệu quả và an toàn.