Tóm tắt

Tại Nhật Bản, hàng năm có 2000 - 2500 bệnh nhi mới được chẩn đoán là bệnh lý ác tính. Khoảng một nửa trong số đó là bệnh lý ác tính huyết học và nửa còn lại là các khối u đặc. Liệu pháp hóa trị cho các khối u đặc trẻ em thay đổi tùy theo loại khối u ác tính. U nguyên bào thần kinh nguy cơ cao là thách thức lớn nhất đối với bệnh lý ác tính nhi khoa, tỷ lệ sống khoảng 40% cho dù những tiến bộ của sự kết hợp đa phương pháp, bao gồm hóa trị liệu liều cao và xạ trị. Hóa trị liệu cảm ứng cho u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao bao gồm 5 đến 6 thuốc hóa chất. So với u nguyên bào thần kinh, hóa trị đối với u nguyên bào gan là tập trung vào các loại thuốc chống ung thư có chứa platinum và anthracycline. Trong nghiên cứu của SIOPEL 4, điều trị CDDP với DOX hàng tuần có kết quả tốt đối với các u nguyên bào gan nguy cơ cao. Vào thời điểm kết thúc điều trị, 79% bệnh nhân u nguyên bào gan nguy cơ cao đã lui bệnh hoàn toàn. Đối với sarcôm cơ vân, liệu pháp VAC (VCR + ACTD + CY) vẫn là sự kết hợp hóa trị hiệu quả nhất. Điều trị bằng cách sử dụng liệu pháp VAC cho giai đoạn II / III, nhóm II / III sarcoma cơ vân cho thấy vượt trội so với VAC / VTC arm (tỷ lệ sống sót là 68% so với 52%) trong thử nghiệm IRS IV. Liệu pháp điều trị nhắm trúng đích (phân tử) sẽ là một trong những phương thức đầy hứa hẹn của các liệu pháp điều trị các khối u đặc trẻ em. Ví dụ, Bevacizumab, một kháng thể đơn dòng cho VEGF, được đồng ý sử dụng đối với ung thư đại trực tràng, ung thư vú và u nguyên thần kinh đệm. Cetuximab là một kháng thể ức chế yếu tố tăng trưởng biểu mô (EGFR) và có thể là một thuốc thử điều trị cho sarcoma cơ vân.